2022年跨年夜，山东枣庄4岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿李佳树收到了一份来之不易的“新年礼物”——顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠，成为该药纳入医保后全国首个注射者。完成注射后，李佳树母亲李秀花喜极而泣。脊髓性肌萎缩症仅是目前确认的7000多种罕见病之一（3月1日《新华每日电讯》）。

之所以称为罕见病，是因为患病率很低：根据世界卫生组织的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。其实有的发病率更低，如：卡斯特曼病发病率仅为几十万分之一。由于我国有14亿多人，人口基数巨大，罕见病虽然罕见，但是我国罕见病患者累计起来却高达2000多万，而且每年新增患者超20万。不得不说的是，罕见病患者虽然高达2000万，但是具体到7000多种罕见病中，每种病的患者确实不多。受患者数量的限制，很多企业不仅研究罕见病药物的动力不足，而且不能批量生产也导致研发的药物价格高昂，使罕见病患者家庭不堪重负。

为什么脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿李佳树母亲李秀花喜极而泣？因为诺西那生钠注射液没入医保之前一针高达70多万元，让很多患者家庭无法承担。今年纳入医保后仅3.3万元，个人承担的费用也就是几千元。这种对比是天壤之别，哪个患者家庭会不激动？让人欣慰的是，目前涉及25种疾病40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。这些药品不仅填补了相关罕见病治疗用药的空白，也在悄然点亮一个个家庭的希望，更彰显民生担当。

任何一个群体都不应该被放弃。希望越来越多的罕见病药物纳入医保，以减轻患者家庭的负担，让患者生命最大程度地延续、生活质量得以提高；更希望国家出台税收减免、研发资金补贴、特许定价等方面的措施，鼓励企业研发罕见病药物，让治疗罕见病的药物不罕见，让罕见病的诊治不再难。